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治疗杜氏肌营养不良症的首个新药Eteplirsen获FDA批准

2020-01-04

  日前,美国FDA批准了首个治疗杜氏肌营养不良症的药物,相关试验数据主要来自于对12名男孩儿的研究结果。FDA与9月19日宣布了这一决定,在经过了一年多的考虑和争论后,随着FDA不断地去平衡病人巨大的需要和临床资料的不足,如今他们终于批准了这种名为eteplirsen的药物进行广泛的临床试验。

  病人的倡导者对这项决定表示非常高兴,很多人都非常想使用药物eteplirsen,该药物是由位于马萨诸塞州剑桥市的Sarepta Therapeutics公司制造的,非盈利组织CureDuchenne的负责人Debra Miller表示,我们等待治疗杜氏肌营养不良症的药物已经很长很长时间了,药物eteplirsen的问世给很多家庭带来了希望。

  然而有些人担心临床数据的缺乏会给人们带来虚假的希望,药物eteplirsen新药申请(NDA)的批准同时也点燃了一场不寻常的斗争,这场斗争已经达到了FDA高层的水平,同时也产生了一场广泛的争论,即研究者们需要多少数据才能够证明药物可以治疗罕见疾病,以及病人倡导者应该批准决定多少影响?

  FDA药品评价与研究中心的主任Ellis Unger表示,以目前的形式进行新药申请的批准或许会对公众健康带来深远的负面影响,而先例则会在没有大量有效证据的时候对批准药物的使用。


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